RESUMO
Objetivo: Estimar el impacto económico del emicizumab en pacientes con hemofilia A (HA) e inhibidor en un hospital de tercer nivel, comparándolo con las alternativas terapéuticas. Métodos: Se estimó el coste anual del tratamiento de la HA e inhibidor con complejo protrombínico activado (aPCC), factor VII recombinante (rFVIIa) y emicizumab, y varias estrategias terapéuticas: profiláctica, a demanda e inmunotolerancia (ITI). Las dosis utilizadas, localización, frecuencia y gravedad de los sangrados se obtuvieron de la literatura. Resultados: El coste medio anual de la estrategia a demanda con aPCC/rFVIIa y de la estrategia profiláctica fueron 309.523 y 354.866 , en un paciente pediátrico y 808.928 y 926.574 en un adulto, respectivamente. El coste de la ITI fue 619.644 y 1.029.399 en el paciente pediátrico y adulto, respectivamente. Respecto a la estrategia profiláctica, el coste del tratamiento con emicizumab fue un 27,7% menor en el paciente pediátrico (240.255 ) y un 50,8% menor en el adulto (427.266 ).Conclusiones: Emicizumab, además de aportar mejoras clínicas y de calidad de vida a los pacientes con HA, ofrece ventajas económicas frente a los agentes bypass. (AU)
Purpose: Estimate the economic impact of the use of emicizumab in patients with hemophilia A (HA) and inhibitor in a third level hospital, comparing it with the different therapeutic alternatives.Methods: HA and inhibitor annual cost treatment with activated prothrombin complex (aPCC), recombinant factor VII (rFVIIa) and emicizumab was estimated. The patients were stratified in pediatrics (<14 years) and adults (>14 years). Several strategies were considered: prophylactic, on demand and immune tolerance induced (ITI). The dose used and the bleeding location, frequency and severity were obtained from the literature.Results: The average annual cost of on demand strategy with aPCC and rFVIIa and prophylactic strategy in a pediatric patient was 309,523 and 354,866 respectively, and 808,928 and 926,574 in an adult patient, respectively. ITI cost was 619,644 and 1,029,399 in pediatric and adult patient respectively. Regard prophylactic strategy, the treatment cost with emicizumab was 27.7% lower in pediatric patients (240,255 ) and 50.8% lower in adult patients (427,266 ). (AU)
